Avec l’évolution de la technologie au sein de la médecine, de nouveaux traitements sont sans cesse mis au point contre les maladies dégénératives. Sur la liste des médicaments les plus coûteux au monde, le Zolgensma s’est récemment classé en tête. Utilisé dans le cadre d’une thérapie génique et mis au point par Novartis, il est estimé à plusieurs millions de dollars.
Comparé aux habituels médicaments utilisés dans les hôpitaux, le Zolgensma affiche un prix qui atteint des sommets. Ce médicament synthétisé par un groupe pharmaceutique suisse s’utilise en une seule prise. Il soigne une maladie neuromusculaire grave chez l’enfant et vaut environ 2 millions de dollars.
Le Zolgensma, un traitement miracle
Face à l’accroissement des cas d’enfants atteints d’atrophie musculaire spinale (AMS) chez les moins de deux ans, l’entreprise pharmaceutique Novartis, qui siège en Suisse, a développé un médicament révolutionnaire capable de soigner cette dégénérescence neuronale. Financé par l’association française AFM-Téléthon, le traitement a été validé par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis le 24 mai 2019. Aussitôt l’autorisation d’exploitation obtenue, Novartis a dévoilé le coût du traitement. Aussi précieux que de l’or, le Zolgensma est extrêmement cher. Bien qu’une seule prise suffise pour une reddition, les parents de l’enfant malade devront débourser 2,125 millions de dollars pour bénéficier de l’injection miraculeuse. Parallèlement, les traitements contre le cancer sont de plus en plus chers.
L’atrophie musculaire spinale, une maladie mortelle
Également connue sous le nom d’amyotrophie spinale, cette maladie est plutôt rare et ne concerne qu’une naissance sur 6 000. Elle entraîne notamment la dégradation des neurones moteurs qui s’occupent de fonctions vitales telles que la respiration, mais aussi une perte de motricité et d’élocution par l’atrophie des muscles. En général, son apparition précoce chez un enfant réduit considérablement la durée de vie de ce dernier. Toutefois, la guérison est possible en corrigeant le gène responsable de la pathologie dans les motoneurones. Grâce aux avancées de la génétique, l’équipe française Généthon est parvenue à cette prouesse et le traitement Zolgensma a vu le jour. Un médicament contre le chagrin d’amour a même été mis au point !
Le même prix en France ?
Sur le territoire français, environ 120 cas d’amyotrophie spinale sont diagnostiqués chaque année dès la naissance. Après le lancement du Zolgensma sur le marché américain, Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléhon, explique : “C’est une nouvelle extraordinaire pour les patients et leur famille, car c’est une maladie terrible qui mène à la paralysie ou au décès de bébés”. Si l’unique injection de ce traitement génétique coûte 1,9 million d’euros outre-Atlantique, son prix sur le marché français est encore en cours de négociation. “Il ne faut absolument pas que le prix soit un frein pour que les patients accèdent au traitement”, ajoute la présidente de l’association. Le médicament le plus cher au monde devrait être autorisé en France et au Japon d’ici la fin de l’année. Pendant ce temps, les infections nosocomiales sont également en hausse.